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维昇药业:TransCon CNP取得欧盟孤儿药资历确定

8月20日,致力于内分泌相关医治的维昇药业(VISENPharma)宣告,将全球抢先的医治办法及药品引进世界的合资公司,担任Ascendis药业旗下的内分泌医治计划在大中华区的开发和推行。这款药即来自…

8 月 20 日,致力于内分泌相关医治的维昇药业 (VISEN Pharma) 宣告,将全球抢先的医治办法及药品引进世界的合资公司,担任 Ascendis 药业旗下的内分泌医治计划在大中华区的开发和推行。

这款药即来自 Ascendis 药业的 TransCon C - 型利钠肽 (CNP)。该药于 2020 年 8 月 12 日取得了欧盟委员会(EC) 孤儿药确定,用于医治短肢侏儒症中最常见的类型——软骨发育不全。孤儿药在欧盟取得出售答应后,具有 10 年的商场独占性。在某些情况下,具有儿童适应症的孤儿药商场专有权可再延伸 2 年。

TransCon CNP 是在研的长效 CNP,每周一次皮下打针,在安全医治水平下供给继续的 CNP 露出。TransCon CNP 已于 2019 年 2 月取得美国食物和药品监督管理局 (FDA) 在美国医治软骨发育不全的孤儿药确定。现在,商场上没有有药物被同意用于医治软骨发育不全。

“TransCon CNP 在欧洲和美国均取得了医治先天分软骨发育不全的孤儿药资历确定,对先天分软骨发育不全患者所面对的疾病及相关并发症的医治具有非常重要的含义。”维昇药业首席医学官杨军博士说道,“现在该疾病尚无有用的对因医治。TransCon CNP 的加快研制将为这类患者带来潜在期望。维昇药业在世界已进入全球调查性研讨 ACHieve 和 2 期 ACcomplisH 实验的预备阶段,尽力为先天分发育不全患者赶快带来立异挑选。”

维昇药业首席执行官卢安邦表明:“本次 TransCon CNP 取得欧盟孤儿药的确定对医治软骨发育不全具有很重要的含义,本年,维昇药业将一起参加并计划在世界展开相关临床实验,期望能尽早给世界患者带来医治新挑选。”

关于 TransCon? 技能

TransCon 是指“暂时衔接”(Transient Conjugation)。TransCon 分子包含 3 个部分:未经润饰的原型药物,维护原型药物的慵懒载体分子和将两者暂时衔接起来的衔接结构。

当 3 部分结合后,载体分子能够使得原型药物失活而且不被人体铲除。当打针至人体内,在生理条件的 pH 和体温下,有活性的、未经润饰的原型药物将以可控的方法释放出来。因为原型药物是未经润饰的,因而能够保持其原有的药理机制。

Ascendis 公司正在使用其立异的前药技能,树立一个抢先的、彻底集成化的稀有病公司。该公司使用 TransCon 技能与临床上已验证的母体药物发明新的疗法,这些疗法具有同类最佳的效果、安全性和 / 或便利性。

关于软骨发育不全

软骨发育不全是短肢侏儒症的最常见类型,全世界范围内约有 25 万人受其影响。软骨发育不全可导致严峻的骨骼并发症和合并症。例如,骨骼发育反常能够导致睡觉呼吸暂停,下腰段脊髓受冲击导致缓慢背部和腿部痛苦,以及颈髓压榨导致婴儿猝死等。咽鼓管反常引起的缓慢耳部感染可导致听力下降和语音发育缓慢。

关于维昇药业(VISEN Pharma)

维昇药业于 2018 年建立,由 Ascendis Pharma A/S 与维梧本钱 (Vivo Capital) 领导的联合出资人一起创建,Sofinnova Ventures 参加首轮出资。维昇取得 Ascendis 独家授权,将其旗下的内分泌医治计划在大中华区开发并推行,授权掩盖世界大陆及港澳台等区域。

Ascendis Pharma A/S 始建于 2006 年,总部坐落丹麦哥本哈根,是一家具有全球首创长效技能渠道的生物制药公司。

维梧本钱 (VIVO Capital) 建立于 1996 年,是一家专心于生命科学和健康医疗范畴的出资公司。

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